Znanstveniki so prvič uredili gen v oplojenih človeških jajčecih, ki so kritični za zgodnji razvoj. Poskusi so raziskovalcem pomagali spoznati osnovno človeško biologijo na način, ki ga niso mogli z raziskavami na miših.
Sorodne vsebine
- CRISPR urejanje genov se prvič uporablja za zdravljenje bolnika
- Urejanje človeških genov se lahko začne v ZDA do konca leta
Raziskovalci pod vodstvom Kathy Niakan, razvojnega biologa z inštituta Francis Crick v Londonu, so onemogočili gen, ki kodira protein, imenovan OCT4, za katerega je znano, da deluje v matičnih celicah, ki se lahko razvijejo v vse vrste celic, ki jih najdemo v telesu, poroča Gretchen Vogel za znanost . Izključitev gena je zagotovila, da celice iz oplojenih človeških jajčec ne tvorijo celic posteljice, celic rumenjaka ali celo celic, ki bi običajno postale plod.
Onemogočanje istega gena pri mišjih zarodkih daje različne rezultate: Ti zarodki so postali kroglice večinoma celic posteljice. Ugotovitve kažejo, da gen nadzoruje usodo več celičnih rodov in ima pri ljudeh nekoliko drugačno vlogo kot pri miših.
"To odpira možnost uporabe resnično zmogljivega natančnega genetskega orodja za razumevanje delovanja genov, " je Niakan povedal Robu Steinu iz NPR . "Tega vpogleda nikoli ne bi dobili, če ne bi zares preučevali delovanja tega gena v človeških zarodkih."
Raziskovalci so včeraj poročali o svojih rezultatih v reviji Nature.
Kljub temu, da je vpogled, je delo bolj dokaz načela - dokaz moči in uporabnosti tehnike urejanja genoma CRISPER-Cas9, poroča Vogel. Tehnologija je nekako podobna paru molekularnih škarj, ki raziskovalcem omogočajo, da iz gena izrežejo posebne odseke DNK in celo kodo nadomestijo z lastnimi navodili.
Znanstveniki so že imeli orodje, da bi lahko naredili vrsto pomembnih napredkov in odkritij, kot so inženiring laboratorijskih živali po meri in testiranje možnih načinov zdravljenja raka. V zadnjih letih je bilo opaziti tudi več odmikov na območje urejanja človeškega genoma. Ameriški znanstveniki so avgusta imeli CRISPR, da bi popravili mutacijo, ki povzroča smrtonosno srčno bolezen. (Drugi znanstveniki so odtlej podvomili v te nedavne trditve, poroča Ewen Callaway za naravo .)
Vendar za vsak korak po tej poti uvodniki in mnenja zahtevajo previdnost.
"Skrbi v tem, da bi odpirali vrata klinikam za plodnost, ki bi radi ponudili urejanje genov, da bi bodoči otroci postali višji ali močnejši ali kar koli bi želeli na trg, " Marcy Darnovsky, vodja skupine za nadzor genetike, imenovane Center za genetiko in Družba, pripoveduje NPR . "To bi nas lahko spravilo v situacijo, ko so nekateri otroci dojemali, da so biološko boljši od drugih."
Delo Niakan in njenih sodelavcev pa je daleč od tega. Raziskovalci so se morali prijaviti na organ za humano oploditev in embriologijo, ustanovo, ustanovljeno v Združenem kraljestvu, ki strogo pregleduje predlagane raziskave za urejanje zarodkov, poroča Vogel za Science .
"5. dan zarodka" (levo) prikazuje zarodek petega dne razvoja, "5. dan, ki je urejal zarodek" pa urejen zarodek brez OCT4. Ne tvori prave blastociste, kar kaže, da je OCT4 potreben za razvoj blastociste (dr. Kathy Niakan / Nature) V klasičnih genetskih študijah raziskovalci rutinsko onemogočajo gene, da bi ugotovili, kako delujejo, poroča Ricki Lewis za projekt genetske pismenosti . Toda CRISPR jim omogoča, da to storijo z večjo natančnostjo in natančnostjo.
Nova raziskava je uporabila oplojene celice, darovane po tem, ko so ljudje opravili zdravljenje z oploditvijo in vitro . "Ko gre za osvetlitev zgodnjega človekovega razvoja, ni ničesar, kar bi lahko izkoristilo resnično stvar: človeške celice in tkiva, " piše Lewis.
Raziskovalci so onemogočili gen, ki kodira OCT4 zelo zgodaj v razvoju. V več kot 80 odstotkih od 41 preizkušenih jajčnih celic rastoče in delitvene celice niso tvorile votle krogle s približno 200 celicami, imenovane blastocista. Številna prizadevanja za oploditev in vitro tudi na tej stopnji ne uspevajo, zato je to raziskovalce kritično stičišče.
"Z razumevanjem ključnih genov, ki sodelujejo pri razvoju blastociste, lahko to resnično pove naše razumevanje tega pomembnega, kritičnega okna človekovega razvoja, " je za NPR povedal Niakan.
V uvodniku je Nature sama pohvalila raziskavo kot primer, kako je treba izvesti raziskave za urejanje človeškega genoma:
Posamezne zahteve študij se bodo razlikovale, vendar se zdi močan okvir za njihovo čimprejšnjo oceno najboljši način za zagotovitev, da izpolnjujejo najvišje standarde. Regulatorji, financerji, znanstveniki in uredniki si morajo še naprej prizadevati, da bi opredelili podrobnosti o nadaljnjem urejanju genomskih zarodkov, tako da bomo dragocene vire in orodja, ki so nam na voljo, uporabili z dobro presojo.
Prihodnji poskusi bi lahko uporabili CRISPR za raziskovanje vloge drugih genov. In strokovnjaki bodo pozorno spremljali etiko tega dela.
