Predstavljajte si, da gledate skozi megleno okno avtomobila. Na drugi strani lahko vidite oblike in gibanje, vendar je vse zamegljeno, barve utišane. Zdaj pa si predstavljajte, ali je tako izgledal svet vsakič, ko ste odprli oči. Tako je življenje za milijone ljudi, ki živijo s katarakto, ki je glavni svetovni vzrok za slepoto.
Medtem ko je mogoče katarakto enostavno odstraniti s kirurškim posegom, je to invazivna in draga možnost. V svetu v razvoju pacienti morda sploh nimajo dostopa do operacije. Nedavno napovedano nehirurško zdravljenje bolezni - kemična spojina, ki bi lahko "stopila" katarakto v primeru kapljic za oči - lahko močno vplivala na medicinsko skupnost.
Spojino je odkrila skupina znanstvenikov z več ameriških univerz. Njihove ugotovitve so bile objavljene ta mesec v reviji Science .
Leča človeškega očesa je sestavljena večinoma iz vode in beljakovin. Medtem ko se večina beljakovin v človeškem telesu redno obnavlja, to ne velja za beljakovine leč.
"Vaše beljakovinske leče so iste beljakovine, s katerimi ste rojeni, " pravi Jason Gestwicki, profesor farmacevtske kemije na kalifornijski univerzi v San Franciscu. "Stari so kot ti."
V zdravi leči so beljakovine lepo zložene. Toda starost, genetika in okoljski dejavniki lahko povzročijo nastanek beljakovin, imenovane amiloidi. Te grude motijo vid, kar povzroča značilno motnost, povezano s katarakto. Amiloidi se lahko najprej pojavijo pri 40. ali 50. letih, vendar lahko povzročijo znatne okvare vida do 60. ali pozneje.
Gestwicki in člani njegove ekipe so se spraševali, ali je mogoče najti kemično spojino, ki bi lahko vplivala na amiloide. Možnosti je bilo veliko: začeli so s skoraj 2500 spojinami, sčasoma pa so področje prenesli na 12 spojin v kemijskem razredu, znanih kot steroli. Za en sterol, imenovan lanosterol, se je že pokazalo, da vpliva na katarakto, vendar le, če ga injiciramo neposredno v oči. Ekipa je želela nekaj, kar bi lahko uporabili v obliki kapljic za oči. Izstopala je še ena od 12 sterolov. Ekipa jo je imenovala "spojina 29", pri testiranju petrijeve posode pa so raztopili amiloidne grude z visoko stopnjo učinkovitosti.
Naslednji korak je bilo testiranje spojine 29 na miših s katarakto. Te miši so šest tednov zdravili trikrat na teden, pri čemer so uporabili kapljice spojine 29 v desnem očesu in inertno kontrolo v levem očesu. Konec šestih tednov so raziskovalci miši pregledali z izpitom z režo s svetilko, tako da oftalmologi merijo katarakto pri ljudeh. Kapljice so raztopile številne amiloide, zaradi česar so leče spet prozorne.
Naslednji korak bo testiranje na ljudeh. Gestwicki in kolegica, raziskovalka Leah Makley, sta ustanovila podjetje ViewPoint Therapeutics, ki upa, da bo razvilo varno kapljico oči za boj proti katarakti. "Če bo vse v redu, " pravi Gestwicki, bodo v naslednjih dveh letih začeli testirati na ljudeh.
Posledice spojine 29 se ne končajo s katarakto. Amiloidi so podpis številnih bolezni, povezanih s starostjo, vključno z Alzheimerjevo in Parkinsonovo boleznijo. Če je mogoče v človeškem očesu stopiti te gruče beljakovin, potem bi v teoriji podoben pristop lahko deloval tudi na možgane. Gestwicki upa, da bo to možnost preučil v bližnji prihodnosti. Spojina 29 sama po sebi morda ni preboj za zdravljenje nevroloških amiloidnih bolezni, pravi. Toda znanstvenikom je omogočeno boljše razumevanje, kako bi tak postopek lahko deloval.
"Spojina 29 nam je res pokazala lastnosti take molekule, ki bi si jo morda želeli, " pravi Gestwicki. "Mislim, da je bil to res pomemben mejnik."
