Preden je Jean Bennett našel način uporabe genske terapije za zdravljenje podedovane slepote pri otrocih, je obnovila vid pri mladičkih - od katerih dva zdaj živita z njo, "preganjal veverice po dvorišču."
Zadnjih 30 let je bil Bennett, znanstvenik in zdravnik na Medicinski šoli na Univerzi v Pensilvaniji, pionir na področju genske terapije, ki išče način za zdravljenje dedne oblike slepote, s katero se ljudje rojevajo - tako kot starši dobijo novice, o katerih so jim rekli, da "odložijo te pisane knjige v otroško sobo, se naučijo brajice in odložijo sanje o kolesu ali igranju športa", pravi.
Ko sta se Bennett in njen mož Albert Maguire, retinalni kirurg, prvič odločila, da bosta v devetdesetih letih preiskovala načine zdravljenja genske slepote z gensko terapijo, potem nista imela pojma, kaj bi se lotila, pojasnjuje.
»Čutili smo, da bi lahko z rastjo tehnologije, ki ljudem omogoča kloniranje in manipuliranje z DNK, in poznavanjem genov lahko kaj prida. Bili smo zelo naivni. Nismo vedeli vseh ovir, vendar smo se jih začeli spoprijemati, eno po eno, "je Bennett povedal v chefu Baltimoreu Spike Gjerde na" Dolgem pogovoru ", dogodku, ki je v osemurnem času združil več kot dva ducata mislecev. štafeta dialogov z dvema osebama o upanju v prihodnost v stavbi Smithsonian Arts and Industries Building, 7. decembra 2018.
Decembra 2017 je zdravljenje z gensko terapijo njenega tima prejelo odobritev FDA, kar utira pot ne le zdravljenju dedne slepote, ampak tudi raziskovalcem, da uporabljajo gensko terapijo za zdravljenje številnih več genetskih stanj. Lani decembra je bilo zdravilo odobreno v Evropski uniji. Na nek način je prihodnost, ki si jo je upal, končno tu.
In kaj točno je, kako ozdraviti otroka slepoto?
"To je popolnoma neopisljivo, " pravi Bennett. "Vsakič, ko sem videl, da se to dogaja, me popolnoma zajaha jokati."
