Uprava za hrano in zdravila je sklenila prvo odobreno zdravljenje z gensko terapijo v Združenih državah Amerike, s čimer je očistila novo medicinsko pot v državi.
"V medicinsko inovacijo vstopamo na novo mejo z zmožnostjo reprogramiranja lastnih celic pacienta za napad na smrtonosni rak, " je v izjavi povedal komisar FDA Scott Gottlieb. "Nove tehnologije, kot so genska in celična terapija, imajo potencial za preoblikovanje zdravil in ustvarjajo pregib v naši sposobnosti zdravljenja in celo zdravljenja številnih boleznih, ki jih ni mogoče preprečiti."
"Zgodovinska akcija", kot jo je poimenoval FDA, odobri zdravljenje z zdravili Novartis za mladoletno akutno limfoblastično levkemijo, poroča Jocelyn Kaiser za revijo Science . Za terapijo se imunske T celice odvzamejo iz človekove krvi in spremenijo, da se doda gen, ki ustvari protein, ki zavede T celice za napad na levkemične celice.
Za razliko od standardnih zdravil za kemoterapijo, ki jih dajejo številnim bolnikom, ta metoda, imenovana CAR-T imunoterapija, v bistvu ustvari zdravljenje po meri za vsakega posameznika, poroča Damian Garde za STAT News. Enkratni odmerek zdravljenja, ki ga je razvijal Kymriah, je po treh mesecih kliničnega preskušanja pustil 83 odstotkov bolnikov brez raka.
Vendar niso vse dobre novice. Zdravljenje bo stalo 475.000 ameriških dolarjev, poroča Garde, ki je, čeprav draga, precej manj, kot so pričakovali številni zunanji opazovalci. Bolniki bodo morali potovati na eno od 32 lokacij po ZDA, da bodo v 22-dnevnem postopku ekstrahirali in spreminjali svoje T-celice. Kot poroča Kaiser, je pomanjkanje med kliničnimi preskušanji že postalo težava v nekaterih zdravstvenih domovih.
In zaradi vseh njegovih prednosti lahko to zdravljenje prinese nekaj zastrašujočih stranskih učinkov, poroča Beth Mole za Ars Technica. Najbolj intenziven je sindrom sproščanja citokinov, ko lahko imunski sistem pretirano napade telo, kar povzroči vnetje, odpoved organov, napade, delirij, otekanje možganov in v nekaterih primerih celo smrt. Za zdaj je zdravilo Kymriah odobreno za uporabo le pri osebah, mlajših od 25 let, ki so že preizkusili običajnejše zdravljenje levkemije in so imeli ponovitev.
Čeprav FDA omenja to kot gensko terapijo, so nekateri strokovnjaki podvomili v njihovo definicijo tega izraza, piše Kristen Brown za Gizmodo . Nesoglasje izhaja iz dejstva, da spremenjeni gen sam ne pozdravi ničesar ali popravi biološke okvare. Namesto tega zdravljenje preusmeri T celico za boj proti bolezni.
Kljub temu je ta zadnja odobritev vznemirljiv korak v boju proti raku. Pred to odločitvijo je zdravljenje z gensko terapijo v Evropi in na Kitajskem že predpisalo odobritev, poroča Kaiser. Ker se genetsko urejanje še naprej pridobiva v znanosti in medicini v ZDA, bodo verjetno prišla nadaljnja dovoljenja, ugotavlja Kaiser, vključno z možnim zdravljenjem, ki bi lahko pozdravilo prirojeno slepoto.
