Prvič so raziskovalci v zahodnokitajski bolnišnici v mestu Chengdu v provinci Sečuan injicirali pacientu celice, spremenjene s tehniko urejanja genov CRISPR-Cas9, poroča David Cyranoski iz Nature . To je zgodnji korak v novo dobo urejanja genov, ki obljublja revolucijo zdravja, kmetijstva, ohranjanja in drugih področij biologije.
Sorodne vsebine
- Urejanje genov zarodkov daje vpogled v osnovno človeško biologijo
CRISPR je tehnika urejanja genov, ki izhaja iz naravno prisotnih imunskih sistemov, ki jih najdemo v različnih bakterijah, piše Sarah Zhang za Gizmodo . Te vrste imajo v svojem genomu »lovsko galerijo« virusne DNK, da jo lahko prepoznajo, če napade njihove celice. Če odkrijemo virusno DNK, bakterija razkrije encime, povezane s CRISPR (aka Cas), ki lahko najdejo okuženo virusno DNK in ga natančno izločijo.
Raziskovalci so spoznali, da če encimom Cas proteini prikažejo rezino ciljne DNK, bodo encimi patrulirali genom in izrezali te koščke kode. Ta iznajdljiva metoda jim je omogočila, da so ugrabili sistem za natančno urejanje genov. Bakterija z najučinkovitejšo napravo za genetsko usmrtitev je pravzaprav Streptococcus pyogenes, ki povzroča strep v grlu. Znanstveniki zdaj delajo s tehniko CRISPR-Cas9, da bi poskušali izrezati genske sekvence, ki povzročajo genetske bolezni, in jo pred kratkim celo uporabili za delno obnovitev vida pri slepih živalih.
V tej zadnji prijavi je onkolog Lu You z univerze Sichuan in njegova ekipa izoliral poseben sklop T-celic, ki se borijo z rakom, od pacienta z agresivno obliko pljučnega raka. Te imunske celice bi morale napadati nenormalne celice, kot so tiste, ki jih najdemo pri rakavih tumorjih, vendar ne delujejo vedno. Nekateri rakavi tumorji izkoriščajo receptor PD-1 T-celic, kar izklopi imunski odziv. Tako so raziskovalci odrezali območje DNK, ki kodira za PD-1 proteine s sistemom CRISPR-Cas9 in gojili te spremenjene T-celice, preden so jih ponovno injicirali nazaj bolnemu pacientu.
Upanje je, da bodo T-celice z izbrisom genetskega koda za beljakovine PD-1 napadle raka neovirano.
Prva injekcija je šla gladko in bolnik bo prejel drugi odmerek, a zaupnost pacienta omejuje količino informacij, ki bi jih raziskovalci lahko posredovali, poroča Cyranoski. Deset drugih pacientov bo potekalo podobno zdravljenje, prejeli bodo dve do štiri injekcije, nato pa jih bodo spremljali šest mesecev.
Carl June, ki raziskuje imunoterapijo na Univerzi v Pensilvaniji, pravi, da bo ta raziskava verjetno spodbudila neko zdravo konkurenco. "Mislim, da bo to sprožilo" Sputnik 2.0 ", biomedicinski dvoboj o napredku med Kitajsko in ZDA, kar je pomembno, saj konkurenca ponavadi izboljša končni izdelek, " pravi Cyranoski.
Tracy Staedter iz Seekerja poroča, da je June laboratorij trenutno edini v ZDA, ki ima dovoljenje FDA za uporabo CRISPR tehnik na T-celicah, namenjenih ljudem.
Toda raziskovalci v ZDA se namerno premikajo počasi na CRISPR, poroča Staedter. Leta 2015 so raziskovalci v Pekingu uporabili CRISPR za spremembo genoma človeškega zarodka, čeprav mu niso pustili, da se razvije. To je vodilo do vroče razprave o etiki uporabe natalne tehnologije pri ljudeh in vodilo Nacionalni inštitut za zdravje, da je ustanovil svetovalni odbor, ki bi nadziral vse predloge za uporabo CRISPR pri ljudeh.
