Nekatere najresnejše zdravstvene težave povzročajo geni, ki ne proizvajajo potrebnih beljakovin ali proizvajajo napačne različice. Znanstveniki so že četrt stoletja spoznali, da bi bilo treba takšne razmere ozdraviti z nadomeščanjem okvarjenih genov s tistimi, ki delujejo pravilno. Naučili so se, kako najti zadevne gene v zdravih celicah in jih razrezati iz daljših odsekov DNK. Naučili so se, kako v viruse vnašati "dobre" gene, ki bodo služili kot prenašalci; "celoten namen virusa je vstaviti svoj DNK v celico."
Do zdaj raziskovalci vsaj niso mogli uporabiti genske terapije za trajno ozdravitev bolezni. Celotna zadeva se izkaže za veliko bolj zapleteno kot prva misel. In ves trud je doživel hude težave, ko je med preskušanjem z gensko terapijo umrl najstnik - očitno zaradi virusa in ne od vnesenega gena. Dejansko Theodore Friedmann, pionir, ki je leta 1972 soustanovil semenski prispevek, ne bo uporabljal besedne zveze "genska terapija", namesto da bi "namenil" prenos genov ", da bi opisal stanje trenutnih raziskav.
Pred kratkim so ekipe raziskovalcev v Franciji in ZDA poročale o majhnih uspehih. V prvem je skupina odpravila imunsko pomanjkljivost pri dveh dojenčkih. V drugem so znanstveniki tri osebe s hemofilijo vbrizgali viruse, ki nosijo potreben gen. Leto pozneje sta dva proizvajala faktor strjevanja krvi, ki ga primanjkuje hemofilikov.
Načeloma lahko genska terapija naredi več kot ozdravi bolezni, ki vključujejo okvarjene gene. Razmislite o bolnikih s koronarno boleznijo, pri katerih so plovila delno blokirana, tako da tkivo navzdol od blokad ne dobi dovolj krvi in s tem dovolj kisika. V takšnih primerih bo telo naravno ustvarilo več krvnih žil, da bi zagotovilo tisto, kar je znano kot kolateralna cirkulacija. Ampak telo pogosto ne more držati, zato celice, ki stradajo od kisika, povzročajo bolečino, imenovano angina. Z dodajanjem genov, ki proizvajajo angiogeni rastni faktor v telesu, se lahko pospeši in poveča kolateralni obtok.
Od takšnih izboljšav pa je lahek skok do uvedbe genov, ki bodo izboljšali popolnoma zdravo telo. Nenadoma smo blizu evgenike, diskreditirane znanosti (nacisti so bili veliki verniki) o izboljšanju pasme - naši lastni.
Genska terapija ima ogromno potenciala in vsak dan se znanstveniki približujejo temu, da bi uspeli pri pacientih. To bo odličen dan za veliko ljudi.
