Ali bi morali imeti ljudje možnost spreminjanja lastnega genskega koda? To vprašanje je zaskrbljeno s polemiko - še posebej od razvoja CRISPR-Cas9, tehnologije za urejanje genomov. Zdaj so nacionalni inštituti za zdravje odobrili prvo klinično preskušanje CRISPR v ZDA, piše Sara Reardon za Nature News.
Sorodne vsebine
- Gnojenje in vitro je bilo nekoč tako sporno, kot je danes urejanje genov
- Urejanje genov zarodkov daje vpogled v osnovno človeško biologijo
Do konca leta bodo znanstveniki na univerzi v Pensilvaniji izvedli poskus, ki bo preizkusil, ali je tehnologija varna za uporabo pri ljudeh, poroča Reardon. CRISPR se bo prvič uporabljal na človeških genih v Združenih državah Amerike in je sledil odobritvi v državah, kot je Združeno kraljestvo. NIH-ov svetovalni odbor za rekombinantno DNK, ki agenciji zagotavlja etični in raziskovalni nadzor, je pregledal in odobril predlog.
Znan tudi po daljšem imenu, Clustered регулярno interspaced kratke palindromske ponovitve, CRISPR omogoča znanstvenikom vklapljanje in izklapljanje genov in celo zamenjavo delov DNK. To preskušanje bo financiral Inštitut Parker za imunoterapijo proti raku, ki ga je z 250-milijonsko naložbo v začetku tega leta ustanovil nekdanji predsednik Facebooka Sean Parker.
Preskus bo ciljal na človeške T-celice, vrsto belih krvnih celic, ki so pomemben sestavni del imunskega sistema, ki se bori proti okužbam in boleznim. T celice ne upravljajo samo z imunskimi odzivi; prav tako lahko lovijo in ubijejo rakave celice. V tem primeru, pravi Reardon, bodo raziskovalci v T celice vstavili in uredili gene, nato pa jih dali nazaj v bolnikovo kri s ciljem, da celice spremenijo v še boljše naprave za boj proti raku.
Raziskovalci to načrtujejo z urejanjem genov, s pomočjo katerih T-celice odkrivajo in ciljajo na rakave celice, hkrati pa odstranijo gen, ki rakavim celicam omogoča, da jih v zameno zaznajo in napadejo. Načrtujejo tudi, da bodo odstranili protein, ki bi lahko oviral boj z rakom, poroča Reardon. Te spremembe na T-celicah bodo upale preveriti varnost CRISPR in izboljšale obstoječe terapije proti raku.
Odobritev pride nekoliko prej, kot je bilo pričakovano: Kot piše Antonio Regalado za MIT Technology Review, je podjetje, imenovano Editas, ki načrtuje zdravljenje slepote z uporabo CRISPR, dolgo mislilo, da je prvo, ki bo dobilo odobritev. A ni prišlo brez polemike.
Člani revizijske komisije so bili zaskrbljeni, da imata tako univerza v Pensilvaniji kot vodilni raziskovalec preskušanja patente in podjetja, ki bi lahko imela koristi od nedavno odobrenega testa, Jocelyn Kaiser piše za Science Magazine . Člani odbora so izrazili tudi zaskrbljenost zaradi zapuščine UPenna, ko gre za gensko terapijo. Mladenič po imenu Jesse Gelsinger je umrl leta 1999, ko je sodeloval v študiji, ki so jo vodili raziskovalci UPenn. Njegova smrt se je zgodila le štiri dni po tem, ko je prejel injekcijo korektivnih genov, namenjenih zdravljenju smrtonosne oblike njegove presnovne motnje, ki jo najdemo pri dojenčkih.
Odobritev CRACPR za RDAC je le prva ovira, s katero se soočajo tisti, ki želijo s tehnologijo urejati človeške gene v ZDA, piše Kaiser. Zdaj morajo raziskovalci počakati na etiko in odobritve FDA. Toda na bolje ali na slabše se zdi, da bo CRISPR v ZDA kmalu bolj dejstvo kot fantazija. Vprašanje ni več treba, niti če, ampak kdaj.
